Un primo passo verso la prevenzione del DM1 è stato compiuto con l’approvazione (negli USA) alla commercializzazione di Teplizumab, il primo farmaco in grado di ritardare l’esordio del diabete di tipo 1 in soggetti a rischio. Approvato per l’uso dopo gli 8 anni di età, questo anticorpo monoclonale non impedisce ma ritarda significativamente l’esordio del DM1. La terapia prevede l’infusione intravenosa (per 30 minuti) del farmaco ogni giorno per 14 giorni consecutivi.
Il farmaco sarà disponibile in Italia solo dopo l’approvazione da parte della European Medicine Authority e dell’Aifa. Ci sarà poi una contrattazione sul prezzo a livello nazionale, regionale e di Asl non facile visto che al momento negli Usa il costo di un ciclo di terapia sfiora i 200 mila dollari. Secondo uno studio di farmaco economia il ‘giusto prezzo’ per una popolazione estremamente selezionata sarebbe fra i 50 e i 60 mila dollari.
PharmacoEconomics volume 38, pages1359–1372 2020