Il lepodisiran, un principio attivo ancora in via sperimentale sta mostrando ottimi risultati nel ridurre i livelli di lipoproteina (a), una lipoproteina a bassa densità (LDL) che trasporta il colesterolo nel sangue. I risultati intermedi di un trial in corso su 320 persone mostrerebbero una riduzione del 94% della proteina a tre-sei mesi da una singola somministrazione da 400 mg. Il trial di fase 2 ha valutato anche il successo di dosi inferiori: 41% di riduzione con la dose da 16 mg e 75% con la dose intermedia di 96 mg. Il farmaco ottiene l’effetto inibendo la produzione di apolipoprotein(a) una componente chiave della proteina. È iniziato un trial di fase 3, teso a valutare l’effetto del farmaco nella riduzione degli eventi cardiovascolari.
N Engl J Med 2025;392:1673-1683